top of page
Rechercher

Traitement par le canakinumab : données réelles dans 3 syndromes de fièvre périodique monogénique 2009-2022 : une analyse intermédiaire à partir de la base de données de la cohorte française JIR

Premier auteur: Isabelle Koné-Paut et al.

Lien vers l'article: DOI: 10.1186/s13075-024-03316-7

Traitement par le canakinumab : données réelles dans 3 syndromes de fièvre périodique monogénique

Résumé:

Notre étude visait à fournir des preuves issues de la vie réelle sur les schémas de traitement, l'efficacité et la sécurité du canakinumab en France dans les syndromes de fièvre périodique monogénique: la Fièvre Méditerranéenne Familiale (FMF), la Déficience de la Mévalonate Kinase (MKD) et le Syndrome Périodique Associé au Récepteur du Facteur de Nécrose Tumorale (TRAPS).


Méthodes :

Cette étude a utilisé la cohorte JIR, un registre multicentrique international créé en 2013 pour collecter des données sur les patients atteints de maladies rhumatismales inflammatoires juvéniles. Les patients français diagnostiqués avec la FMF, la MKD ou le TRAPS et traités par canakinumab ont été inclus dans cette étude.


Résultats :

31 patients atteints de FMF, 26 de MKD et 7 de TRAPS ont reçu du canakinumab pendant la période de l'étude. La plupart ont commencé le traitement à la dose recommandée de 2 mg/kg ou 150 mg, mais moins de la moitié des patients FMF et MKD ont débuté avec la fréquence recommandée (toutes les 4 semaines). Deux ans après le début du traitement, le taux de patients toujours sous traitement était de 78,1 % pour la FMF, 73,7 % pour la MKD et 85,7 % pour les patients TRAPS. Bien que la dose par injection soit restée globalement la même au cours du traitement, des ajustements des intervalles de dose ont été observés. Six patients ont eu un événement indésirable grave signalé, dont trois étaient potentiellement liés au canakinumab.


Conclusion :

Cette analyse intermédiaire a montré une bonne continuation du traitement par canakinumab deux ans après son initiation et a confirmé son profil de sécurité dans la pratique réelle en France chez les patients diagnostiqués avec la FMF, la MKD et le TRAPS. La grande variété de combinaisons de doses et d'intervalles observée chez les patients traités par canakinumab suggère que les médecins adaptent la posologie aux situations individuelles plutôt qu'à un plan de traitement fixe.




 
 
 

La fréquence de l'amylose AA a diminué dans la maladie de Behçet : une étude rétrospective avec suivi à long terme et une revue systématique de la littérature.

Dernière mise à jour : 24 sept. 2024

Premier auteur : G Karatemiz

Revue : Rheumatology

Référence :  DOI :  doi.org/10.1093/rheumatology/keac223


Introduction :

Les maladies rhumatismales inflammatoires sont une cause classique d'amylose inflammatoire (AA). La maladie de Behçet est une vascularite multi systémique qui touche les vaisseaux de tout calibre. Bien que peu fréquente dans la maladie de Behçet, l'amylose AA est à un risque élevé de mortalité et constitue l'une des principales causes d'insuffisance rénale dans la maladie de Behçet. Le but des auteurs était de déterminer la fréquence de l'amylose AA chez les patients atteints de maladie de Behçet, et identifier les caractéristiques démographiques cliniques et thérapeutique.

 

Méthodes :

Des patients avec maladie de Behçet se compliquant d’amylose AA en Turquie ont été inclus. Les principaux critères d'évaluation étaient l'insuffisance rénale terminale et le décès. La prévalence de l'amylose AA a été estimée séparément pour les patients enregistrés entre 1976 et 2000 et ceux enregistrés entre 2001 et 2017, afin de déterminer s'il y avait un changement dans la fréquence.

Une revue systématique de la littérature sur les cas d’amylose AA compliquant une maladie de Behçet accompagnait cette étude.

 

Résultats :

Entre 1976 et 2017, une cohorte de patients avec maladie de Behçet (n=9410) a été suivie dont, 27 (0,29%) ont développé une amylose AA.

Entre 1976 et 2000, une cohorte de 3 820 patients avec maladie de Behçet a été suivie ; 24 patients (0,62%) ont développé une amylose AA.

Entre 2001 et 2017, parmi les 5590 patients suivis pour maladie de Behçet, 3 ont développé une amylose AA (0,054%).

L'incidence de l'amylose AA est passée de 0,62 % à 0,054 % (P < 0,0001).

Les comorbidités pouvant être associées à l'amylose étaient la tuberculose (n= 2), la

FMF (n = 1) et la Spondylarthrite (n=1). Le séquençage du gène MEFV avait été réalisée chez 2 patients ne montrant pas de variant pathogène, et l'un d'entre eux était hétérozygote pour la mutation M680I.

Avant le diagnostic d’amylose AA, 19 patients (70%) étaient sous colchicine, 15 patients étaient sous immunosuppresseurs et 2 uniquement des corticoïdes. Au moment du diagnostic de l'amylose, 12 patients n'avaient plus de traitement, 8 utilisaient un immunosuppresseur (5 AZA, 2 CYC et 1 MTX), et 2 autres n'utilisaient que des CS.


Évolution :

Quatorze patients (52%) sont décédés après un suivi médian de 3 ans (IQR : 7,75), 3 ont été perdus de vue et 10 (37%) étaient encore en vie après un suivi médian de 11 ans

(IQR : 16). Les raisons du décès étaient des infections dans 5 cas, des complications liées à l'insuffisance rénale terminale dans 5 cas, une hémorragie sous-arachnoïde, un adénocarcinome gastrique, une cirrhose associée à l'amylose et une perforation intestinale iatrogène chacun dans un cas. Neuf (64%) des 14 patients décédés avaient développé une insuffisance rénale terminale (IRT).

Dans l'ensemble, 15/27 patients (55,5 %) ont développé une IRT après un suivi médian de 3,5 ans (IQR : 5,25) après le diagnostic d’amylose AA. Cinq patients ont bénéficié d’une transplantation rénale. 

 

La revue systématique de la littérature a révélé 82 cas dans 42 publications. Les principales caractéristiques des patients étaient une prédominance masculine et une fréquence élevée d'atteinte vasculaire. Un tiers des patients sont décédés dans les 6 mois suivant le diagnostic d'amylose AA (table 1).

 

Discussion et conclusion :

Selon les résultats de cette étude, il semble la fréquence de l'amylose AA chez les patients atteints de maladie de Behçet semble être en décroissance.  Les patients de sexe masculin avec une atteinte d'un organe majeur, en particulier une atteinte vasculaire, semblent être plus enclins à développer une amylose AA. Bien que l'amylose AA complique rarement la maladie de Behçet, sa survenue est observée chez des patients jeunes et elle semble aggraver le pronostic global de la maladie.

 

Caractéristiques démographiques et cliniques de nos 27 patients BS et de ceux identifiés par la revue systématique
Caractéristiques démographiques et cliniques de nos 27 patients BS et de ceux identifiés par la revue systématique


 
 
 
bottom of page